Los editores de la revista cientfica Nature Medicine han seleccionado algunos de los ensayos clnicos con potencial transformador de la medicina en el prximo ao. “Nuestra lista refleja los preocupantes retos sanitarios a los que se enfrentar el mundo en 2025, con nuevos tratamientos y tecnologas destinados a tratar la obesidad, el cncer, la desnutricin, la mala salud mental y los efectos del calor extremo.
Algunos son nuevos tratamientos que nunca antes se han probado en humanos, como dos tipos diferentes de terapia gnica. Otros abrazan la revolucin de la IA [inteligencia artificial], incluidos los chatbots y las tecnologas de telfonos inteligentes para mejorar la salud mental, ayudar a las pruebas de cncer de cuello uterino y ayudar a los nios con autismo a aprender habilidades sociales”, justifica Ben Johnson, editor jefe de la publicacin.
Un ao ms, en la seleccin predominan los ensayos clnicos aleatorizados, el tipo de estudio que proporciona la evidencia ms rigurosa sobre la utilidad del tratamiento o intervencin que se evala. Entre las reas destacadas son recurrentes el cncer, la IA y la salud mental. Irrumpe con fuerza el estudio de la nutricin humana, tanto desde la perspectiva de sociedades con escasez y acceso limitado a los alimentos, como desde la posicin de poder elegir entre tipos diferentes de dietas, decisin a la que puede ayudar un amplio abanico de herramientas, incluido el conocimiento del perfil gentico o del microbioma de cada individuo.
La lista -que no est en orden de importancia, subrayan sus autores- incluye tambin la investigacin en terapia gnica (para la enfermedad prinica y la enfermedad de clulas falciformes); los nuevos psicofrmacos basados en el cannabidiol; medidas para contrarrestar las enfermedades derivadas del aumento de las temperaturas; frmulas innovadoras para los cribados de cncer de mama y de crvix; los radiofrmacos, y nuevas estrategias teraputicas en nios con autismo.
Terapia gnica para enfermedad prinica
La investigadora del Instituto Broad del MIT (Massachusetts) Sonia Vallabh pas de la abogaca a la investigacin biomdica tras descubrir su predisposicin gentica a la enfermedad prinica, un trastorno neurodegenerativo que afecta a 1 de cada 6.000 personas.
Sus investigaciones han sentado las bases para el desarrollo de ION-717, un oligonucletido antisentido administrado por va intratecal, diseado para inhibir la produccin de protena prinica que ya se encuentra en la fase 1/2 de ensayo clnico. Con la participacin de 16 centros de todo el mundo, este ensayo evaluar la seguridad y tolerabilidad del frmaco. Los primeros resultados previstos para finales de 2025 podran suponer un importante avance en el tratamiento de esta enfermedad devastadora.
Nutricin de precisin
El proyecto Nutricin para una Salud de Precisin, impulsado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) estadounidenses, explora, en esencia, por qu no todas las personas responden igual a un mismo tipo de dieta, y para ello se centra en factores como el perfil gentico, el microbioma intestinal, antecedentes mdicos y el estilo de vida.
El estudio, en el que participan ms de 8.000 adultos, utiliza modelos estadsticos avanzados para predecir las pautas alimentarias ptimas. Leanne Redman, fisiloga en la Universidad Estatal de Louisiana, confa en que los resultados -la recogida de datos concluir en el verano de 2026, pero esperan tener informacin de inters a principios de 2025- podran ayudar a personalizar las pautas dietticas, mejorando los resultados obtenidos con la investigacin nutricional tradicional.
Cannabidiol para la psicosis
El programa STEP, dirigido por el psiquiatra de la Universidad de Oxford Philip McGuire, evala la eficacia del cannabidiol (CBD) en el tratamiento de la psicosis en 1.000 participantes de 30 centros de todo el mundo. El programa abarca tres ensayos sobre diferentes fases de la psicosis: individuos con alto riesgo de sufrir psicosis; de inicio reciente de la enfermedad, y pacientes cuya patologa resiste al tratamiento convencional.
Las pruebas de neuroimagen y de biomarcadores evaluarn el efecto del CBD. A lo largo del ao, “obtendremos los primeros resultados sobre leficacia, seguridad y tolerabilidad del CBD en la psicosis. Tambin esperamos que esta investigacin aclare si podemos prevenir los trastornos psiquitricos utilizando CBD”.
Edicin de bases para la anemia falciforme
El estudio BEACON en fase1/2 de David Liu, director del Instituto Merkin de Tecnologas Transformadoras de la Salud y catedrtico de Qumica y Biologa Qumica de la Universidad de Harvard, evala la tecnologa de edicin de bases como tratamiento de la enfermedad de clulas falciformes; la estrategia consiste en modificar las clulas madre hematopoyticas para aumentar los niveles de hemoglobina fetal.
Es un ensayo prometedor, a tenor de los buenos resultados de la edicin de bases tanto en ensayos clnicos ex vivo como in vivo, pero se enfrenta a problemas como los efectos adversos relacionados con los frmacos utilizados para acondicionar al paciente antes de recibir el trasplante de mdula sea (causaron el fallecimiento de uno de los enfermos del estudio). Los resultados podran establecer la edicin de bases como una terapia viable para esta enfermedad de la sangre.
Techos frescos contra el calor
Un ensayo “pragmtico, de la vida real” es la propuesta de la epidemiloga Aditi Bunker, coordinadora del Grupo de Trabajo sobre Cambio Climtico e Intervencin Sanitaria de la Universidad de Heidelberg (Alemania). El estudio evaluar en Burkina Faso el impacto en la salud de los techos frescos, diseados para reducir las temperaturas interiores en regiones de calor extremo.
En la investigacin se miden biomarcadores como la frecuencia cardiaca, la presin arterial, la glucemia, la temperatura corporal, la deshidratacin, el estrs, la calidad del sueo e incluso la violencia de gnero de 1.200 participantes, en 600 hogares de 25 poblaciones. Si se demuestra su eficacia, esta intervencin asequible podra ampliarse a todo el mundo para combatir la mortalidad y la morbilidad relacionadas con el calor.
Radiofrmacos para el cncer de prstata
Oliver Sartor, onclogo en la Clnica Mayo, de Rochester, investiga la eficacia de la terapia con radioligandos en el cncer de prstata. Los radioligandos combinan un compuesto dirigido (ligando) con un radioistopo teraputico (una partcula radiactiva que en este caso es el lutecio-177); de esta forma se lleva la radiacin a clulas concretas en cualquier parte del organismo.
Esta lnea de investigacin se dirige a pacientes con cncer metastsico PSMA positivo sensible a terapia hormonal, con el objetivo de adelantar el uso del radioligando (aprobado por la agencia del medicamento estadounidense FDA como Pluvicto). “La principal repercusin se producir si Lu177-PSMA-617 obtiene la aprobacin de la FDA para el tratamiento de pacientes sensibles a hormonas. Esto podra cambiar las reglas del juego para cientos de miles de pacientes con cncer de prstata en todo el mundo. Sin embargo, el precio de Pluvicto es elevado, lo que podra limitar su disponibilidad mundial”, admite este investigador.
Chatbot para impulsar la deteccin del cncer de cuello de tero
El proyecto ALIMUS de Farida Selmouni, cientfica del Centro Internacional de Investigaciones sobre el Cncer, en Lyon (Francia), quiere solventar la falta de adherencia de las mujeres a los programas de cribado de cncer de cuello uterino. Para ello se van a servir de un chatbot de IA, accesible a travs de smartphones, que est destinado a animar a las mujeres, sobre todo a las de menor nivel educativo y de zonas desfavorecidas, a hacerse la prueba de deteccin del virus del papiloma humano (VPH). Se espera que el ensayo finalice en 2025.
El mvil, aliado de la salud mental
El estudio mSELY aborda los problemas de salud mental de los adolescentes en Kenia mediante un conjunto de herramientas digitales, que incluye frmulas para que los propios chavales se autoevalen y gestionen su salud mental; tambin favorece la conexin con sus iguales y asiste a los padres para mejorar sus habilidades de comunicacin con los jvenes.
La investigacin se lleva a cabo a travs de organizaciones comunitarias, examina las causas profundas de las conductas violentas, como la baja autoestima y la incapacidad para resolver problemas. Los participantes reciben los datos recabados, para que sean ms conscientes de las distintas reas a las que deben prestar atencin. Lo impulsa Keng-Yen Huang, profesora asociada de Psiquiatra Infantil y Adolescente en la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York, quien considera que este tipo de herramientas pueden constituir una solucin prometedora para mejorar la salud mental en entornos de recursos limitados en todo el mundo.
Cribado del cncer de mama ‘a medida’
La revolucin de la medicina personalizada se mueve del tratamiento a los programas de cribado con el ensayo My Personal Breast Cancer Screening (MyPeBS), dirigido por Suzette Delaloge, oncloga en el Departamento de Cncer de Mama del Instituto Gustave Roussy, en Villejuif (Francia). El estudio quiere romper con la “talla nica” de los cribados, predominante en la actualidad, y propone un enfoque personalizado que reduzca riesgos en las mujeres con ms probabilidades de desarrollar la enfermedad y, al mismo tiempo, minimizar las mamografas innecesarias en aquellas de bajo riesgo.
En el ensayo clnico en curso han participado 53.000 mujeres de 6 pases. Las participantes se dividen en dos grupos: uno que sigue el cribado estndar actual y otro que adopta una estrategia personalizada basada en factores de riesgo individuales como la gentica, el estilo de vida, los antecedentes familiares y la densidad mamaria; se incluyen pruebas de ADN mediante muestras de saliva y puntuaciones de riesgo polignico. MyPeBS, cuyos resultados se esperan para 2025, podra establecer un nuevo estndar en la prevencin del cncer de mama.
Un jardn en casa contra la desnutricin
Cmo combatir el dficit de nutrientes relacionado con el clima en cultivos bsicos como el maz y el trigo? La nutricionista Ina Danquah, de la Universidad de Bonn, considera que podra lograrse promoviendo la horticultura domstica y con asesoramiento nutricional.
As lo quiere demostrar con un estudio que se desarrolla en Kenia y Burkina Faso. El estudio evala las puntuaciones de altura para la edad de los nios, una forma de reflejar las mejoras nutricionales. Los resultados, previstos para el prximo ao, podran aportar soluciones accesibles para atajar la malnutricin en poblaciones vulnerables.
Juegos de aprendizaje para el autismo
“El juego establece una poderosa sincrona social entre el cuidador y el nio, y es prometedor para reducir el estrs de los padres, a la vez que atena los sntomas del autismo”, expone Dennis P. Wall, profesor de pediatra y cientfico de datos biomdicos de la Universidad de Stanford (California).
Para este investigador, los juegos en aplicaciones mviles -accesibles en entornos rurales, por ejemplo- pueden ser un medio para mejorar la comunicacin social y reducir la ansiedad en nios con autismo, fomentar la interaccin entre el cuidador y el nio, e incluso orientar en la terapia. El ensayo con nios de 2 a 8 aos que ha puesto en marcha pretende validar la eficacia de esta herramienta, ofreciendo una intervencin que pueda ser til en la atencin del autismo.
